MIT Technology Review (časopis a online platforma, ktorá sa zaoberá technológiami, výskumom, vedeckým vývojom a jeho vplyvom na spoločnosť) informoval o pozoruhodnej správe, že niektoré nepočujúce deti v Číne po génovej terapii počujú.
Článok píše o príbehu Li Xinchenga, prezývaného Yiyi, šesťročného dievčatka, ktoré sa narodilo ako nepočujúci. Yiyi a jej rodina sa zúčastnili na štúdii nového typu génovej terapie v Číne, ktorú viedol chirurg a vedec Yilai Shu z Fudanskej univerzity v Šanghaji.
Vo videoklipe, v ktorom Yiyi správne odpovedá na otázky svojej matky, zatiaľ čo si počas reči zakrýva ústa, je znázornený vplyv génovej terapie. Liečba zahŕňala použitie vírusu na pridanie náhradnej DNA do buniek Yiyiho vnútorného ucha, čo jej umožnilo prenášať zvukové signály do mozgu. Do mesiaca po liečbe Yiyi počula na liečené ucho, čo sa považuje za prelomový úspech a doteraz najdramatickejšie zlepšenie sluchu.
Výskum sa zameral na špecifickú genetickú príčinu vrodenej hluchoty, konkrétne na defekt génu otoferlínu. Vedúci chirurg Yilai Shu uviedol, že z piatich liečených nepočujúcich detí sa u štyroch po génovej terapii zlepšila schopnosť počuť, zatiaľ čo u jedného dieťaťa sa zlepšenie neprejavilo.
V článku sa zdôrazňuje, že génová terapia je účinná len v prípade špecifickej genetickej príčiny vrodenej hluchoty, ktorá zahŕňa gén otoferlin. Tento stav sa celosvetovo vyskytuje približne v 1 % až 3 % prípadov vrodenej hluchoty, čo z neho robí zriedkavý stav. Napriek jeho zriedkavosti vedci predpokladajú, že táto liečba otvára možnosti ako „brána“ pre ďalší vývoj v liečbe rôznych foriem hluchoty. V USA a Európe vykonávajú klinické skúšky na liečbu nepočujúcich pacientov s otoferlínom najmenej tri spoločnosti.
V nadväznosti na tento pozoruhodný vývoj uverejnia VGT News rozhovor s odborníkom na chémiu. Tento odborník, ktorý je nepočujúci, hlbšie prenikne do vedeckých aspektov génovej terapie, vďaka ktorej nepočujúce deti v Číne počujú. Zostaňte naladení na podrobnejšie vysvetlenie a analýzu z pohľadu chemickej expertízy.
Zdroj: MIT Technology Review
Foto: Freepik | Create great designs, faster
Napísal: Jaron Garitte / VGT nieuws
Editor: Juraj Holéczy
Moderátor: Pavel Škrabák